聚焦健康中国 罕见病 （第一健康报道 编辑部）
8月21日，由蔻德罕见病中心举办的“以患者为先”去中心化临床试验专题研讨会在杭州顺利召开。
本次研讨会旨在研究去中心化临床试验（De-centralized Clinical Trial，简称“DCT”）在国内罕见病领域推进过程中可能面临的问题与挑战，以及所带来的全新机遇，如何通过这一新的临床实践方式，让生命科学行业收集到高质量临床和真实的临床实践数据，同时也能更好地反馈患者需求。
图：研讨会现场
本次大会由蔻德罕见病中心(CORD)主办，武田中国、艾昆纬（IQVIA）支持。研讨会分为主题演讲与开放式讨论两个部分，患者代表现场反映心声，临床医学专家各抒己见，医药代表建言献策，从患者、医生、企业等不同角度分析如何推进去中心化临床试验（DCT）在国内罕见病领域的研究。
大会由蔻德罕见病中心创始人&主任，瑞鸥公益基金会联合创始人&秘书长黄如方主持。黄如方主任对所有嘉宾和参会者的到来表示欢迎，一一介绍了本次大会的嘉宾阵容，以及研讨专题。本次大会的研讨主题关键在于两点：一是全球疫情背景下，谈DCT在国内发展、监管、应用以及它面临的困难和挑战，甚至机遇是什么；二是基于罕见疾病群体的特殊性，研究讨论DCT如何应用于罕见病研究领域，才能造福患者，同时也给研究机构带来好处。
图：黄如方发言
罕见病患者的心声
在传统临床试验中，患者需要前往医疗机构与临床医生进行多次面对面互动。在 DCT 中，患者可与临床医生远程互动并提交信息，无需面对面接触，能为患者提供更为便捷的体验，为无法前往临床试验点的患者提供了更多的选择。
图：陆小春发言
罕见病网络志愿者、罕见病组织发展网络秘书长助理陆小春（代表罕见病组织发展网络王立新秘书长）在主题演讲中认为，去中心化临床试验可实现远程/移动医疗本地医疗互动，能为患者提供更便捷的体验，为无法前往临床试验点的患者提供了更多的选择，给患者带来希望。同时也表示，罕见病患者大多因为疾病造成了家庭或自身困难，对于参与临床实践有许多不便，应该多给予一些支持。
DCT对国内罕见病研究的影响
武田数字化策略负责人何洁如以“DCT在罕见病研究中的应用与案例分享”进行主题演讲。她认为，由于罕见病种类繁多，患者数量少且地域分散，病情严重且病程长，而且多累及儿童等特征，让患者参与临床试验充满了挑战。DCT在罕见病研究领域的推广，能触达更多的患者，降低患者负担，让患者不受地域限制加入到临床研究中。以患者为中心的试验设计中，所包含的DCT元素如互联网招募，远程知情及视频面诊，支持患者多场景（研究中心，居家，本地诊所等）随访，直达患者的药物运输，远程患者监测及数据采集等都可以按需为患者提供便利，降低参与研究的负担。 对于申办方而言，在改善患者体验的同时，利用DCT中的数字医疗科技如可穿戴设备，可以更加多样性的采集数据，从而更好的评估罕见病研究药物的安全及疗效。
图：何洁如发言
DCT在中国的实践还不够
上海市精神卫生中心药物临床试验机构办公室主任、上海市药学会药物临床研究专委会委员沈一峰在主题演讲中认为，DCT在中国的实践还不够，目前仍然有许多现实难题需要解决。比如风险监控方面，患者隐私保护、知情权保护方面等。
DCT是以患者为中心的。目前阶段，最重要的是选择最适合DCT的临床试验项目，适合什么就用什么，一切基于患者需求。在未来很长一段时间内，临床试验的传统模式和DCT模式可能并存。
DCT在国内推广困境和机遇
在开放式讨论环节，与会嘉宾和医患代表分别围绕“多方视角下的需求与挑战”与“多方视角下的机遇与挑战”两个主题展开研究讨论。
去中心化临床试验（DCT）使临床试验由线下转至线上，操作过程相对更加隐蔽，其中的法律监管问题，患者/受试者的隐私权、知情权保护等问题又该如何解决？以患者为中心的DCT目的是减少患者参与临床试验的障碍，但需要增加研究医生的投入，如何支持医生为患者提供更多的临床试验服务？“多方视角下的需求与挑战”讨论环节及互动环节由浙江大学附属儿童医院药物临床试验机构办公室主任倪韶青主持，各位嘉宾在研讨会上都发表了自己的看法。
图：倪韶青主任
清华大学医学院研究员陈晓媛认为，以患者为中心，以临床价值为导向是当前药物研发的核心理念，也是各国监管部门正在努力推进实践的方向。体现在临床试验实施中则表现为如何减轻患者负担，提高患者参与的体验。DCT也好，人工智能也好，远程智能也好，均是实现以患者为中心的一种手段和工具。在中国DCT实践的经验还很有限，需要探索和尝试，这个过程中应始终遵循这一理念。我们的目的不是为了推行DCT而实践，而是要探索一个真正有利于患者的临床试验模式。
图：陈晓媛线上发言
安徽医科大学附属济民肿瘤医院GCP中心副院长李树婷认为，去中心化临床试验尽管使得临床试验更加便捷，但是数据是不是能够得到药监局的认可，仍然是个要解决的问题。此外，我们在做去中心化，以患者为中心的时候，对他所在的医疗条件，包括实施过程当中对患者风险的把控要有一个评估标准，这个标准不能放得太低，应该有一个基本的标准。
图：李树婷线上发言
上海市精神卫生中心药物临床试验机构办公室主任、上海市药学会药物临床研究专委会委员沈一峰认为，上海市精神卫生中心机构办主任沈一峰认为，可以考虑以短视频辅助知情同意，帮助患者有效理解相关内容。
在受试者补偿支付方面，沈一峰主任认为在医院领导支持的情况下，可以引入第三方来完成费用支付，比通过医院再转给受试者要快很多。此外，还可以要求承揽支付业务的供应商，提供应急预付金，解患者燃眉之急，让遇到意外损害的受试者不会因为费用延误治疗。还可以垫付检查检验费用，让受试者不会因为无钱检查而失去参与临床试验的机会。
另外，沈一峰主任还提到现在通行的固定金额的交通补偿费用，其实与伦理要求的交通报销有些不同。目前正在试点受试者不用花钱，直接享受交通服务的创新模式。
图：沈一峰发言
武田亚洲开发中心临床运营部负责人高级总监王婉青则表示，患者的体验和权益是武田非常重视的，比如在这次疫情期间，我们就在讨论在确保安全性、质量和合规的前提下，是否可以简化受试者领取药物的过程，比如从厂商直达患者。同时，在合法合规的前提下改进以往支付时间较长的问题。
图：王婉青发言
浙江的杜氏肌营养不良症患者代表在讨论中表示，希望DCT能对缩小医患招募的信息差，加强医患关系的沟通提供帮助。
“多方视角下的机遇与挑战”主题讨论由医渡科技旗下开心生活科技远程智能临床试验负责人李高扬主持，各方代表对DCT在国内推广所面临的困难，以及带来的发展机遇都发表了不同看法。
图：李高扬发言
阿斯利康全球研发中国中心全球项目管理副总监刘濬认为，在罕见病研究领域推广DCT可能有一些特定的困难。比如基层医院和医疗工作者对于罕见病的认知相对较少，在DCT中是否能像高水平医院一样为患者提供方案所需的临床支持和安全性保障，需要研究团队在推行DCT时候考虑进去。同时实施DCT需要医药企业在前期有一些投入，也希望企业在决策的时候多做长远的、多维度的考量。
图：刘濬发言
IQVIA艾昆纬医药科技（上海）有限公司远程智能临床研究负责人马延认为，在推广DCT的过程中应该考虑三方面问题：第一技术方面，平台或应用应做好的验证工作，并提供通俗易懂的用户指导，保证用户体验，遇到问题时应制定快速响应措施及启动预案；第二是在监管方面，CDE发布的以受试者为中心的三个指导原则为DCT的开展指明了方向，具体落实还希望相关部门的法规和指导在实践的指引下慢慢完善；第三是DCT短期内的优势较多的体现在患者的招募和保留，数据质量的提升。成本在短期内没有明显的降低，如何让申办方看到DCT的优势，并愿意进行项目资金投入。
图：马延发言
泰格医药 E-site卓越中心运营负责人吴宝林：国家鼓励提倡对于罕见病药物的研发，对于罕见疾病的创新药和改良型新药，可以申请适用优先审评审批程序，对于纳入优先评审的药品审批时限大大缩短、核查核准优先安排并且经沟通确认后可以补充技术资料，罕见病病源分散是推动DCT模式很好的切入点，政策上有相应的绿色通道支持研发，在药企方面也能够采用新技术加速罕见病的药物研发，在疫情影响下，DCT的远程监查模块得到很快的普及，DCT的其他模块比如电子知情部分，结合罕见病的特殊性也能得到比较大的突破。
图：吴宝林发言
主持人李高扬主要研讨了《以患者为中心临床试验实施技术指导原则》，各位嘉宾基于罕见病研发提出了宝贵的建议。嘉宾学习了最新发表的《远程智能临床试验专家共识》，其中提出的DCT数字化平台模型对于行业技术平台开发提供了理论原型，当前国内的DCT试点项目的实施经验对于采用DCT模式进行罕见病药物研发有重要借鉴意义。DCT是汇合了医药研发GCP规范，日常诊疗实践，以及聚焦患者需求的服务，等多方面的综合体系，需要我们不断提升能力，以时不我待用于担当的精神，由点及面的不断突破，研究团队与患者组织双向奔赴，满足患者的根本性需求。
图：远程智能临床试验数字化平台
DCT是汇合了医药研发GCP规范，日常诊疗实践，以及聚焦患者需求的服务，等多方面的综合体系，需要我们不断提升能力，以时不我待勇于担当的精神，由点及面的不断突破，研究团队与患者组织双向奔赴，满足患者的根本性需求。
总的来说，在国内罕见病研究中推广去中心化临床试验（DCT）会面临模式转变带来技术适应、成本增加、法律监管等难题，仍需要一个不断实践，不断解决困难的过程。但DCT也是一种趋势，的确会给临床试验带来新的发展变革。这并不意味着要放弃传统的临床试验模式，而是在此基础上提供更多地临床试验方式。
图：合影
DCT的推广，必须坚持“以患者为先”的核心理念，在为医药企业、医疗机构提供便捷高效的临床试验方式的同时，必须要充分保障患者/受试者法律权益，实现企业与患者共赢的双赢局面。
（责编 时讯）
