中英儿童难治性白血病公益会诊项目在京发布

周述峰2023-06-20 14:24:55

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来源：第一健康报道

2023-06-20 14:24:55

聚焦健康中国 儿童白血病（第一健康报道北京  记者周述峰）

“大量白血病患儿不用骨髓移植，也可以达到治愈。” GOSH儿童医院小儿血液科教授阿杰伊·沃拉（Ajay Vora）在发布会上表示。

第一健康报道记者了解到，常规治疗无效、治疗后肿瘤再次复发、骨髓移植副作用明显……在儿童白血病治疗中，如何提高难治性白血病治愈率、改善患儿生存质量，是一大难点。

图为发布会现场

“汇聚中外权威专家、结合国际前沿科技，我们将为中国难治性白血病患儿提供公益的中外联合会诊机会，让更多孩子找到生命新的希望。”6月18日，“英国大医生走中国：‘中英儿童白血病治疗研讨暨公益会诊项目发布’媒体见面会”在京举办，来自中英两国的白血病专家共同宣布项目启动。

 

中英儿童白血病公益会诊项目启动

棘手的“急淋”

白血病被称为“儿癌之冠”。据统计，我国每年新增白血病患者约4万名，其中50%是儿童。《国家儿童肿瘤监测年报2020》显示，在我国儿童肿瘤患者中，白血病患儿占比高达57.21%，是我国儿童、青少年因病死亡的重要原因。

据了解，急性T淋巴细胞白血病是最多发的儿童恶性肿瘤急性淋巴细胞白血病（ALL）的亚型。

《中国儿童血液病2020白皮书》发布的数据显示，我国急性淋巴细胞白血病占儿童白血病的72.6%。近年来，国家发布白血病诊疗建议，儿童“急淋”化疗方案逐步改善，患儿长期生存率大幅提升。目前，儿童“急淋”整体治愈率可达80%-90%。然而，仍有15%-20%的患儿会遭遇复发，且复发后的存活率低，传统化疗的有效率低，预后不佳。

“根据每个患儿的自身情况选用个性化的治疗方案，提高治疗规范化水平，同时不断研发新的药物和治疗手段，是提高难治性儿童白血病治愈率的关键。” 北京大学第一医院主任医师、儿科血液/肿瘤专业负责人赵卫红说。

北京大学第一医院主任医师、儿科血液/肿瘤专业负责人赵卫红

“在英国，难治性白血病为患儿家庭带来巨大挑战。近年来，通过多学科制订精准的治疗方案，采取化疗、造血干细胞移植、靶向治疗、免疫治疗等多种治疗方式，已经取得令人振奋的成果。”伦敦大奥蒙德街儿童医院（Great Ormond Street Hospital for Children，简称GOSH）国际和私立患者医疗部临床主任梅兰妮•海恩斯（Melanie Hiorns）医生说。

 GOSH儿童医院被西方权威媒体评选为全球前三、欧洲第一的儿童医院，拥有全欧洲最大的儿童白血病诊疗中心，其血液和肿瘤科整体生存率处于国际领先地位。其中，“急淋”（ALL）的5年生存率达到94.1%，在全球医院已发表的数据中排名第一。

“多学科+新疗法”

白血病是一种恶性肿瘤性血液病。在常规治疗中，化疗和骨髓移植是最常见的治疗方案。

化疗方面，经一线化疗后出现复发后，难治性白血病患儿预后往往不太理想，再度化疗可能令患儿面临难以承受的毒性反应，而骨髓移植容易产生感染和长期副作用，包括对患儿的生长发育造成长期影响。

5年前，新的抗体药物在欧美上市。如今，抗体药物广泛应用于儿童白血病治疗，其副作用远远小于常规化疗。与此同时，欧美发达国家的权威医院对骨髓移植的使用也越来越少。

“大量白血病患儿不用骨髓移植，也可以达到治愈。”在发布会现场，GOSH儿童医院小儿血液科教授阿杰伊·沃拉（Ajay Vora）表示。

 

GOSH儿童医院小儿血液科教授阿杰伊·沃拉（Ajay Vora）

作为儿童血液病专家，沃拉也是国际BFM（柏林-法兰克福-蒙斯特）协作组急性淋巴细胞白血病委员会的主席。该机构在过去30多年一直致力于儿童急性淋巴细胞白血病（ALL）的研究和临床治疗，是全球儿童ALL治疗方案的领军者。

他认为，儿童白血病治疗最重要的是多学科（MDT）治疗，这样能更精准地为患儿制定适合的、个性化的方案。不少国际患者原本被当地医生建议需要骨髓移植，但到GOSH后可能有其他更好的选择。

“我们发现，病理、影像、护理、游戏疗法、心理疗法、对症治疗、药理师配合，多学科紧密合作，给患儿治疗和康复带来巨大收益。”沃拉说，治疗效果取决于治疗的每一个细节。在GOSH医院，甚至有专门的“陪玩师”，缓解小朋友对治疗的畏惧，也把家长从紧张、焦虑的情绪中解放出来。

对于化疗和骨髓移植无效或治疗后复发的患儿，创新性的疗法也会他们带来新的希望。早在2015年，GOSH就创新性地采用一种实验性基因疗法，成功挽救了世界首例白血病复发的婴儿患者莱拉（Layla）的生命。该疗法通过一种全新的基因编辑技术，创造出基因修饰的免疫细胞（UCART19细胞），再操纵其搜寻并杀死耐药的白血病细胞。莱拉在接受了1毫升经过基因编辑的UCART19细胞输入后，癌细胞便消失了，至今已痊愈。

2018年，GOSH又成为英国首家使用新型CAR-T疗法治疗白血病复发患儿的医院。该疗法最先于2017年在美国获批，用于治疗25岁以下复发性或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病（ALL）患者，在临床试验中有82.5%的患者治疗后癌细胞完全消失。

协手实现“无病生存”

与许多肿瘤一样，随着治疗技术持续发展和国际医疗协作不断深化，“凶险”的儿童白血病正在一步步向实现完全治愈的目标靠近。

“儿童白血病的治疗目标是治愈，不是‘带瘤生存’，而是‘长期无病生存’。”赵卫红说，针对出现复发的10%-20%的患儿，规范化治疗、研发更有效副作用更小的药物，开展相关临床研究，都是正途。 

在GOSH，沃拉表示，为了研发出更好更新治疗药物和方法，每年都有10项以上的1-3期儿童白血病药物的临床试验在开展。

“加强国际协作，共享医疗发展成果、共建医疗命运共同体，是战胜癌症的重要保障。”发布会现场，“中英儿童白血病公益会诊项目”赞助方盛诺一家创始人蔡强表示，过去12年，盛诺一家服务了6000多个中国患者家庭，帮助他们到国际一流医院寻求治疗。

 

盛诺一家创始人、董事长蔡强

从2014年起，为了进一步推动中外医学文化交流，盛诺一家与人民日报社《健康时报》共同发起“海外大医生走中国”系列活动，通过邀请发达国家权威医院专家来中国走访、与中国医生面对面交流的方式，助力国内医疗持续高质量发展。

据介绍，此次公益会诊将免费提供6个中英专家国际联合会诊名额，由《健康时报》协调国内权威医疗机构，经专家评估，筛选儿童白血病疑难病例，与盛诺一家签约合作的GOSH儿童医院专家进行国际联合会诊，为患儿提供权威诊疗方案，希望取得最好的临床结果。

（责编 薄荷）