聚焦健康中国 罕见病（第一健康报道北京 报道员王刚）
9月9日，由蔻德罕见病中心和肠康荟SBS患者关爱中心主办、武田中国作为公益支持方支持的“携手共建，希望无限”《中国短肠综合征患者诊疗状况及疾病负担调研报告2023》发布会暨肠康荟SBS患者关爱中心首届病友大会，在湖南长沙顺利召开。
短肠综合征（short bowel syndrome，SBS）是一种罕见疾病，指因各种原因引起广泛小肠切除或旷置后，肠道有效吸收面积显著减少，残存的功能性肠管不能维持患者的营养或儿童生长需求，并出现以腹泻、酸碱/水/电解质紊乱以及各种营养物质吸收及代谢障碍为主的症候群。SBS的治疗较为复杂，疾病表现严重，对患者的健康和生活造成了极大的影响。
肠康荟SBS患者关爱中心于2022年成立，致力于将各地患者与专家团队联系起来，一同为短肠综合征患者争取权益，让患者早日实现病有所药、药有所保。本次会议是肠康荟SBS患者关爱中心成立后组织的首次病友会。
蔻德罕见病中心（CORD）创始人、主任兼瑞鸥公益基金会联合创始人、秘书长黄如方；南京医科大学第四附属医院普外科副主任王剑、蔻德罕见病中心（CORD）政策研究中心项目负责人李林国；武田（中国）数字化科技团队负责人顾青作为与会嘉宾出席本次会议。
黄如方主任在致辞中表示，正确诊断、科学治疗、科学管理，需要医生和患者的共同努力。他相信，《中国短肠综合征患者诊疗状况及疾病负担调研报告2023》的发布将让公众看到SBS患者的现实困境和需求，增进对该疾病的关注和理解。蔻德罕见病中心也将继续和肠康荟SBS患者关爱中心合作，联合各方，为改善和提高SBS患者的生活质量作出不懈努力。
李林国研究员向与会各方解读《中国短肠综合征患者诊疗状况及疾病负担调研报告2023》。针对SBS患者群体面临的现实困境提出了多个政策建议，其中包括将短肠综合征纳入罕见病目录、引入新药和新技术、加强营养产品可及性、试点家庭肠外营养支持（HPN）保障体系等，并号召大家一同为之努力。
与会嘉宾共同见证了《中国短肠综合征患者诊疗状况及疾病负担调研报告2023》的发布。
作为中国首份聚焦短肠综合征患者现状的调研，该报告通过定性与定量研究相结合的方法，探究并分析了患者群体的基本情况、诊疗经历、经济负担、社会融入及生命质量等，针对患者的长期疾病管理及日常生活困难提出可行的建议。这意味着，公众可以透过这份报告，看见SBS患者的困境和需求。
该报告指出，参与调研患者大多采取住院形式接受肠外营养（PN）治疗，受访住院PN患者的平均年度住院总天数高达191天，其中有36.5%的患者为全年长期住院。许多SBS患者每年需要进行数个月的住院治疗，并面临着床位周转、费用报销等医院管理与医保层面的困难。HPN在治疗便利及社会融入上具有很大优势，却仅有少数患者能够实现。因此，HPN成为所有SBS患者的共同关切。
此外，调研中有78.7%的患者部分或完全依赖肠内营养（EN）提供营养支持。该部分患者使用的喂养方式，主要为鼻胃管和口服两种途径。但是目前，一方面，EN药品存在政策性的报销限制；另一方面，为应用较优质的药品和输注器械，不少患者家庭选择院外采购。因此，经济负担成为病友的普遍关切。
发布仪式现场
针对SBS患者当前面对的困境，蔻德罕见病中心（CORD）政策研究中心项目负责人李林国、南京医科大学第四附属医院普外科副主任王剑，与SBS患者代表黄河一起，在以“如何通过多层次保障解决SBS患者长期需求”为题的圆桌讨论环节中，从医疗、政策、药物、患者社群等多个维度，探讨了医患及其他力量如何为SBS提供支持。
圆桌讨论会后，王剑医生以《短肠综合征的治疗：外科、营养和药物》为主题进行了分享并现场答患者问，帮助患者群体增加对该疾病的了解与认知。
团体赋能工作坊教练唐薇主持了心理工作坊和社群工作坊。
她鼓励大家说出自己的故事，通过个人责任与使命、社群互助支持等多个话题的讨论，帮助患者及其家属放松心情，释放压力。她通过患者画像和问题树，引导大家写出SBS患者群体的特质、面临的困难，这使得病友们更加清楚地看到，原来有些事情可以通过患者群体自身的行动来促成改变，由此病友变得更加积极、团结。
SBS患者代表小兰分享了自己的故事。
她出生不久就因病切除了约80%的小肠，后因手前臂肿胀发紫坏死了，只能进行右前臂截肢手术。但她没有因此放弃，在往后的生活中，努力适应，克服困难，顺利完成学业并获得各类奖项。小兰的故事使在场众多参与者潸然泪下，也给了患者和家属极大的鼓舞。
在本次会议中，SBS患者及其家属普遍反映家庭经济负担重、患者社会融入差、优质药品和器械可及性低。与会医生与调研报告均建议推动主要诊疗中心的治疗能力和基层医院的临床营养诊疗能力提升、试点HPN保障体系、加速引入新药和新技术。SBS患者也呼吁，将短肠综合征纳入罕见病目录，加强各方对短肠综合征的关注，由此推动短肠综合征相关的诊疗水平、药物可及和政策完善，造福亟需政府和社会支持的SBS患者群体。
“携手共建，希望无限”《中国短肠综合征患者诊疗状况及疾病负担调研报告2023》发布会暨肠康荟SBS患者关爱中心首届病友大会虽已落幕，但随着《中国短肠综合征患者诊疗状况及疾病负担调研报告2023》的发布，SBS患者的困境和需求终将被看到。大家联合起来，积极号召，有望推动更多对SBS及其他罕见病患者有利的政策与改变。
病有所医，医有所药，药有所保，保有所得，是所有人的心愿。这一路道阻且长，行远必达。
（责编 薄荷）
